圣路易斯华盛顿大学Whyte等在NEngl J Med报告1例帕米膦酸二纳酸使用过多(Aredia)儿童骨硬化是迄今为止报告的第一例非遗传因素引起的骨硬化。

   

       该病人是一名12岁的白人男孩,自5岁以来出现了不明原因的骨痛和血碱性磷酸酶升高,8岁以来接受了近2年的大剂量帕米膦酸二纳治疗。Whyte检查儿童后,确诊为骨硬化,又称大理石骨病。骨硬化常有家族遗传史,为常染色体显性或隐性遗传。但儿童没有家族史和遗传学检查的阳性证据。

   

       国家儿童健康与人类发展研究所(NICHD)的Marini帕米膦酸二纳尚未获得儿童许可,但近年来,帕米膦酸二纳经常用于治疗儿童骨病,如骨不全和青少年骨质疏松症。帕米膦酸二纳在骨骼中代谢半衰期长,其在儿童中的安全性和疗效尚未得到临床试验的证实。目前,帕米膦酸二纳的几项对照临床试验正在进行中。

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