黏多糖贮积症Ⅰ型的治疗方法

       一、治疗

       目前还没有有效的治疗方法。已经进行了各种试验治疗，但效果并不确定。糖皮质激素抑制粘多糖合成，但患者每天服用泼尼松2mg/kg没有临床效果。大量维生素A加入MPSI-H和Ⅱ成纤维细胞由患者培养，可使其异染性消失。口服维生素给患者A1万～10万U，4次/d，一个月~几个月后可以改善症状，增加尿液中粘多糖的排出量，但与体内沉积的粘多糖量相比微不足道。C的应用也未见临床疗效。甲状腺素或生长激素的应用也同样无效。对于输入新鲜血浆的治疗方法意见尚有分歧，一部分作者认为可得到明显的、暂时的临床好转，但其他作者应用却未得到确切的疗效。

       二、预后

       本型为进行性，4岁开始严重衰退，常在10岁前死亡。死亡年龄较其他类型黏多糖贮积症早，死因多为心功能不全。