(一)治疗
输入纯化转铁蛋白或正常血浆可取得良好疗效，儿童贫血症状逐渐消失，恢复生长发育。纯化转铁蛋白可降低输血引起肝炎等疾病的风险，尽量避免输红细胞，防止骨髓外铁过度积累和继发性血色病的风险。
输入纯化转铁蛋白或正常血浆后，患者体内转铁蛋白的升高持续不超过1周，但在此期间，一批幼红细胞在摄入铁后逐渐成熟，可维持正常造血4个月，因此每2~4个月输入一次。部分患者每3~4个月静脉注射1~2g共治疗4~7年，高纯度转铁蛋白疗效良好，无转铁蛋白抗体。
(二)预后
患者预后数据有限，尤其是长期预后。未经治疗的患者大多死于铁血黄素沉着和充血性心力衰竭。接受转铁蛋白治疗的患者有26年生存的报告。早期诊断和早期足量转铁蛋白治疗对预防器官中铁血黄素沉着非常重要。
