小儿特发性肺含铁血黄素沉着症的治疗方法

       一、治疗

       仔细寻找可能的原因或诱因，如牛奶过敏、食物或化学物质过敏、心肌炎、肾炎等。症状治疗大致有以下几个方面。

       1.急性发作期

       由于大量肺出血，当儿童呼吸困难和血红蛋白急剧下降时，应卧床休息，间歇正压供氧。严重贫血的人可以多次输入少量新鲜血液。肾上腺皮质激素在急性期控制症状的疗效已得到肯定。它是目前最常用的治疗方法，可用于氢化松5～10mg/(kg·d)静滴(重症患者除静滴液外，不宜口服食物或药物)，危重期后，可口服泼尼松(强松)2mg/(kg·d)，症状完全缓解(2～3上述剂量在周后逐渐减少到最低维持量，以控制症状为标准，维持时间一般为3～6一个月。症状严重，X线性病变未静止，减药过程中反复发生的患者，疗程应延长至1年甚至2年。过早停药容易复发。但是长期用药也不是好策略，所以停药要慢慢谨慎，要继续密切观察。激素治疗无效者可尝试硫唑嘌呤等其他免疫抑制药物(azathioprine)，从1.2～2mg/(kg·d)增加到3～5mg/(kg·d)，常与肾上腺皮质激素合用，继续用药至临床及实验室已大致正常，适量维持约1年。亦可试用环磷酰胺、胸腺素、苯丁酸氮芥(瘤可宁)、氯喹或活血化瘀中药(三棱、莪术静滴)，疗效尚待长期观察。对发病年龄较小的婴儿以及并发变态反应性疾病如湿疹、喘息性支气管炎的患儿，应考虑并有牛奶或其他食物过敏的可能，最好停用牛奶及其制品2～3一个月，代以豆浆等代乳品，有时可以取得良好的效果。对于重型产品。Goodpasture综合征或个别简单的严重疾病，也可以考虑部分替代血浆疗法，以改变患者的免疫状态。如果药物无效，溶血反应明显，脾功能亢进或血小板减少，少数病例可考虑脾切除术。也有文献认为常规脾切除术疗效较好，北京儿童医院长期观察结果不支持此建议，由于急性发作者，脾切除术也可导致进一步出血倾向和免疫功能低下，导致肺出血或合并感染，应仔细考虑其适应症。

       2、慢性反复发作期的治疗

       除维持治疗少量肾上腺皮质激素外，中药(活血化瘀、促进免疫功能的方剂)和去铁胺(又称去铁敏)可用于去铁药物，deferoxamine，desferrioxamine)每天1.6g，肌注三次，可使用24h尿液中的铁排出量显著增加，缺铁性贫血也可能得到改善。北京儿童医院使用除铁灵(desferal)20～40mg/(kg·d)，静滴10～12h，取得更好的效果。然而，外国文献对此类药物有不同的评价。

       3.静止治疗

       病变静止或大部分症状消失后，应注意日常肺功能锻炼和生活护理。

       二、预后

       在北京儿童医院最近追踪的172例中，有62例死亡(占36％)，超过发病后2年内死亡，多为70年代以前的病例。一般死于重复性肺出血或呼吸衰竭。存活112例(64％)，其中一名19岁的患者住院12次，至今仍口服地塞米松0.25mg，1每周维持两次，留有桶状胸杵状指等。72例存活超过5年(占存活者的比例)64.2％)，其中，31例停药3年以上，生活与正常儿童相同。决定预后的关键是尽快控制急性发作，减少复发次数。我们应该找到每个患者肾上腺皮质激素的最小有效性，减少激素并发症，并找到合适的停药时间，不能草率停药来减少肺纤维化过程。Goodpasture综合征患者的死亡率高于其他特发性儿童，死因可能是肾功能衰竭或肺出血。从北京儿童医院大宗病例的长期观察来看，虽然该病没有特殊疗法，但预后仍有希望。如果能加强随访，减少呼吸道并发症，避免所有可能过敏的食物和环境，疗效会更好。