黏多糖贮积症的西医治疗方法

       目前，粘多糖储积症缺乏完全治愈的方法。虽然粘多糖储积症的治疗取得了一些进展，但大多处于研究阶段，尚未广泛应用于临床治疗。治疗粘多糖储积症最有希望的方法是特异性酶替代治疗和基因治疗，可以改善患者的临床表现和生存状况。特异性酶替代治疗有两种不同的形式。一种是直接将微包裹的酶输入体内，即直接方法。另一种是间接方法，即利用反转录病毒进行转基因治疗，将患者周围的血淋巴细胞或骨髓造血祖细胞逆转为含有正常酶基因的细胞，或将含有正常酶基因的骨髓细胞移植到患者体内，从而合成患者体内缺乏的粘多糖代谢酶。目前，上述两种治疗方法都处于临床研究阶段。手术主要用于治疗某些躯体和器官缺陷，如心脏瓣膜置换、角膜移植等。