发布于 2024-03-08 来源:复禾疾病百科
(一)治疗
无症状原发性血小板增多症是否采用降低血小板计数的治疗仍存在争议。一般来说,很少有证据表明,长期降血小板治疗可以改善无症状患者的预后。与预防性降血小板治疗无症状患者以预防止血并发症的争论相反,出血或血栓形成的患者减少血小板可以改善症状有共识。当患者有手指、脚趾微血管缺血或脑血管缺血症状时,应积极进行降血小板治疗。目标是减少巨核细胞增殖和血小板生成。
1.急性出血或血栓形成危险的患者可使用血细胞分离器单采血小板 这种方法可以减少血小板在短时间后反弹,需要与骨髓抑制剂一起使用。32P和烷化剂,如苯丙氨酸氮芥(马尔法兰)、白消安(马利兰)、塞替派、氧芬达(苯丙酸氮芥)等。,过去被广泛使用,但现在由于白血病的可能性,倾向于放弃使用。
2.常用的有效药物是骨髓抑制药 白消安,应使用小剂量,开始4~6mg/d。如要求血小板快速下降可选用羟基脲2~4g/d,3~4天后减至1g/d。环磷酰胺、苯丁酸氮芥、马法兰等都当血小板数量下降或症状缓解时,可停止用药。如果有复发,可以再用药。
羟基脲的治疗 羟基脲非烷化剂骨髓抑制剂对该病有很好的疗效。开始剂量为每天10~30mg/kg。由于可引起快速骨髓抑制,血细胞计数应在开始后7天内进行检查和监测。维持剂量需要个性化,药物剂量应根据血细胞计数进行调整。80%患者可在8周内将血小板降至500×109/L血小板的数量可以长期控制。
羟基脲的骨髓抑制作用较轻,可通过调整剂量来避免严重的骨髓抑制。有些患者有轻微的胃肠道反应,有些患者可能有口腔黏膜溃疡。与其他化疗药物类似,羟基脲也有改善白血病的副作用。在羟基脲治疗的原发性血小板增多症患者中,急性粒细胞白血病和骨髓增生异常综合征的比例很大17P缺失和其他17P-综合征的特点。
3.阿那格雷(氯咪喹酮)是降低血小板计数的有效药物之一。它可以通过抑制骨髓巨核细胞的成熟来降低血小板。开始剂量0.5mg,4次/d,或1mg,2次/d。成人控制血小板所需的剂量2.0~3.0mg/d。大约11天可以减少一半的血小板计数。该药物不影响白细胞计数,少数患者可能会轻微降低血容量。血小板计数可以很好地控制在患者服药期间,但大多数患者的血小板计数在停药后迅速上升。副作用包括神经和消化道症状、心悸和体液潴留。
4.重组α-干扰素 是治疗这种疾病的有效药物,可抑制异常巨核细胞克隆的分化,减少巨核细胞的大小和倍增。大多数患者使用干扰素治疗1个月,血小板计数可降低到正常或接近正常范围。开始在皮下注射干扰素,300万U/d,血小板接近正常后,根据个体治疗反应和耐受性调整剂量,每周3次皮下注射。停止使用后,血小板会增加和复发。主要是流感样副作用,可有发热、关节肌痛等,减少剂量或解热止痛药可减少或缓解。干扰素治疗可伴有白细胞计数下降。
5.阿司匹林:是一种有效的辅助治疗药物,对手指、脚趾缺血和脑血管缺血症状特别有效。缺点是部分患者可引起严重出血,显著延长出血时间。因此,使用时要小心。
6.放射核素磷(32P) 口服或静脉注射,第一剂量0.08~0.11MBq,如有必要三月后再给药一次。一般不主张应用,因为诱发白血病的可能。
7.其他 使用双嘧达莫、阿司匹林和抗炎疼痛可以防止血小板聚集。肝素或双香豆素抗凝剂用于血栓形成。切脾是禁忌。
(二)预后
死亡的主要原因是重要器官的严重出血和血栓形成。有些病例可转化为慢性粒细胞白血病、骨髓纤维化或真正的红细胞增多和急性白血病。32P或烷化剂和其他化疗药物可能会增加对白血病的转化。原发性血小板增多症患者的生存曲线与同龄正常人相似,一般患者预后良好。