小儿假肥大型肌营养不良治疗前的注意事项

       (一)治疗

       1.常用的药物有：维生素E、肌苷、三磷腺苷和中药。肾上腺皮质激素和联苯双酯的使用可以降低血清酶的水平。有人提出早期乳酸钠可以增强患者的肌肉力量。此外，维拉帕米治疗钙拮抗剂也有一定的效果。然而，上述治疗只能延缓疾病的发展，而不能从根本上治愈疾病。

       2.为了保持肌肉功能，预防挛缩，适度运动非常重要，不应长时间卧床。对症治疗包括肌肉和关节被动运动和按摩，注意并预防并发症。

       3.外科治疗 DMD患者常发展为进行性脊柱侧凸，常需进行脊柱后融合。

       4.基因治疗 DMD基因治疗从颗粒直接注射到不同类型的载体组装DMD基因转染在动物实验中取得了成功dystrophin表达。广泛研究寻找合适的载体。目前，我们仍在寻找最合适的载体，提高表达效率，克服免疫排斥反应，这与临床应用还有很长的路要走。

       也有报道“基因外科技术”，即人工合成的寡核苷酸定向到达dystrophin在基因突变位置，产生一个杂交分子DNA修复酶识别，修复突变基因，从肌肉水平成功。成肌细胞移植的临床效果仍然可疑，阳性纤维移植后的出现率仅占肌纤维的比例4.2％。骨髓干细胞移植的实验研究表明，它可以部分恢复 。

       (二)预后

       DMD预后不良，随着疾病的进展，出现关节挛缩，功能受限(尤其是踝、髋关节)，脊柱侧弯较多见，一般在12岁左右发展为依靠轮椅生活。大多于20岁左右因并发呼吸衰竭或心力衰竭而死亡。BMD预后好，病程长，通常可以活到中年。