黏脂贮积症Ⅳ型的治疗方法

       1、治疗

       除对症处理外，无特效治疗，行走困难者需矫形手术。外科手术主要用于治疗某些躯体和器官的缺陷，如心脏瓣膜的置换、角膜移植、严重的脊髓压缩等。

       治疗粘多糖增多症最有希望的方法是特异性酶替代治疗和基因治疗，可以改善患者的临床表现和生存状况。特异性酶替代疗法有两种不同的形式。一种是直接将微包裹的酶输入体内，这是一种直接方法。另一种是间接方法，即使用反转录病毒进行转基因治疗，使患者周围的血淋巴细胞或骨髓造血祖细胞反向转化为含有正常酶基因的细胞，或将含有正常酶基因的骨髓细胞移植到患者体内，从而合成患者体内缺乏的粘多糖代谢酶。目前，上述两种治疗方法都处于临床研究阶段。

       2、预后

       儿童时期很少死亡，大部分疾病存活了几十年。本病征患者劳动力进行性丧失，最终无法行走。