黏多糖贮积症Ⅶ型的西医治疗方法

       粘多糖储积症Ⅶ除对症治疗外，无特效治疗，行走困难者需要矫形手术。手术主要用于治疗心脏瓣膜置换、角膜移植、严重脊髓压缩等某些身体和器官缺陷。治疗粘多糖增多症最有希望的方法是特异性酶替代治疗和基因治疗，可以改善患者的临床表现和生存状况。特异性酶替代治疗有两种不同的形式。一种是直接将微包裹的酶输入体内，这是一种直接的方法。另一种是间接方法，即利用反转录病毒进行转基因治疗，使患者周围的血淋巴细胞或骨髓造血祖细胞逆为含有正常酶基因的细胞，或将含有正常酶基因的骨髓细胞通过骨髓移植到患者体内，从而合成患者体内缺乏的粘多糖代谢酶。目前，上述两种治疗方法都处于临床研究阶段。