神经系统遗传病治疗前的注意事项

       (一)治疗

       随着医学的发展，可以治疗的遗传疾病逐渐增多，如早期诊断、及时治疗可以减轻或缓解症状，如肝豆核变性患者用铜螯合剂青霉胺治疗促进铜排除，苯丙酮尿儿童用低苯丙氨奶粉和苯丙氨酸降氨酶治疗，其他治疗如神经营养药物、饮食治疗、酶替代（如粘多糖Ⅰ型和Ⅱ型)、康复和手术矫正都有一定的疗效。

       基因治疗(gene therapy)它是利用基因工程技术替代、补充或纠正缺陷基因，以达到治疗遗传疾病的目的。引入外源性基因的方法是利用病毒载体将正常基因带入靶细胞，产生生理表达。随着人类基因组计划的完成、分子遗传学的发展和神经系统遗传疾病的病因和发病机制的澄清，预计基因治疗在不久的将来将在遗传疾病的治疗中发挥重要作用。

       (二)预后

       大多数神经系统遗传疾病在30岁前出现症状；大多数神经系统遗传疾病没有有效的治疗方法，所以大多数神经系统遗传疾病预后不良。