发布于 2024-03-08 来源：复禾疾病百科
(一)治疗
除非接受骨髓移植，否则疾病预后极差，33名已知患者中有29人死亡。其中16人死于感染（3例继发性散性水痘感染），5例死于肿瘤，3例死于移植抗宿主疾病（其中2例为未接受照射的血液制品），2例死于自身免疫性疾病。
骨髓移植的经验仍然非常有限。基因治疗病例有限，效果有待观察。
(二)预后
早期明确诊断，无严重感染的轻度儿童预后较好，但如果不进行BMT，很少有病人存活>30岁。
