发布于 2024-03-08 来源：复禾疾病百科
输红细胞和肾上腺皮质激素是治疗先天性纯红细胞再生障碍性贫血有效的方法，可使患儿维持正常生活。由于病程较长，长期输红细胞可继发血色病，需特别注意。主要治疗方法有以下几种：
1.肾上腺皮质激素药物
约75％肾上腺皮质激素治疗患者有反应，但只有少数患者能持续缓解。80％有效患者成为肾上腺皮质激素依赖者。临床上，先天性纯红细胞再生障碍性贫血的推荐剂量为2mg/(kg·d)，泼尼松剂量和疗程应根据疗效反应进行调整。
2、HGFs已有红细胞生成素
rhIL-3及rh莫拉司亭(GM-CSF)先天性纯红细胞再生障碍性贫血单用、联合或序贯治疗rhIL-3对部分患者有效。
3、异基因骨髓移植
近年来allo-BMT难治性先天性纯红细胞再生障碍性贫血患者已成功治疗。
4、其他
有些人试过雄激素，但他们应该更加注意对儿童发育的影响。有些人试用环孢素(环孢素)A)，增加血细胞比容，但不能持久。
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