发布于 2024-03-08 来源：复禾疾病百科
1、根治本病是重建正常造血组织功能，消除异常造血干/祖细胞
目前认为骨髓移植是治愈这种疾病的唯一途径，但是，PNH这是一种良性克隆性疾病，有些患者可能会自愈，骨髓移植有一定的风险。因此，对于PNH患者是否进行骨髓移植，需考虑多方面因素才能作出决定。随着骨髓移植技术的不断成熟，希望能成为一种安全、有效并为多数人能接受的治疗。近年进行移植的患者多是合并骨髓增生低下和反复发生严重血管栓塞的患者。早期的报道多数未对患者进行适当预处理而植入同基因或异基因的骨髓，结果大部分无效或复发。最近已有多篇报道先进行预处理再作异基因骨髓移植而获成功的病例。Saso19788~1995年国际骨髓移植登记中心汇集的57例进行了分析PNH48例患者接受了来自兄弟姐妹的病例HLA移植后2年的无病生存率为相合骨髓56％；2接受孪生兄弟骨髓的例子，分别随访8、10年仍存活；7例接受其他来源的骨髓，其中移植后存活5年。
1.治疗这种疾病的机制是什么？AratenDJ认为主要有以下几个方面：
(1)清除PNH克隆；
(2)提供正常的造血干细胞；
(3)提供强大的免疫抑制。
治疗(如ATG、CsA等)，在PNH在患者中，最后一点更为重要，认为它消除了对正常细胞的抑制PNH克隆失去了增殖优势。环磷酰胺//TBI、氧芬（美法仑）/环磷酰胺等。由于骨髓移植存在一定的风险，骨髓移植患者最早的生存率低于单纯支持治疗的患者，但6年后，移植患者有更大的长期生存机会。
2.骨髓移植虽然取得了一定的疗效，但毕竟风险大，供应来源困难。因此，还需要研究其他灵活的方法:
（1）使用自己的造血干/祖细胞。近年来，早期造血干细胞从外周血分离的技术和方法不断进步。自体造血干细胞的应用和净化技术的研究促使我们从PNH患者的自体外周血分离出造血干细胞，用适当方法去除异常造血干/祖细胞，扩增正常造血干/祖细胞，然后回输，希望成为治疗本病的一种低风险方法。我院肖娟等2000年的研究表明：自体的正常表型的CD34+在适当适当条件下培养7天22.5倍，并能保持其多向分化潜力。但正如前面所述，PNH除少量外，体内正常造血干/祖细胞在生存、增殖等生物学特性方面是否真正正常，需要进一步研究才能付诸实践。此外，还有人发现使用它G-CSF动员外周血CD34细胞主要是CD59-者，而非CD59推测可能是由于缺乏异常细胞GPI连接的粘附因子更容易脱离基质进入外周血。如果是这样，本法的实施将增加一个新的问题。PrinceGM等等(1995)PNH患者自身造血干/祖细胞治疗本病的想法。StiffP据2000年报道，自体骨髓细胞体外扩张用于大剂量化疗后重建造血功能，成功治疗1例乳腺癌，表明上述想法可能实现。
(2)小移植或非清髓造血干细胞移植。为避免移植相关死亡，Suenaga等2001年报道1例PNH，用Cladribine、白消安(马利兰)ATG预处理，然后给予HLA与兄弟外周血造血干细胞相结合的环孢素A预防移植抗宿主病，无明显毒性反应，移植14天后，供应细胞占90％～100％并保持这一水平，观察6个月无复发。
3、由于:
(1)移植前预处理的风险较小；
(2)治疗再生障碍的免疫抑制剂应用于移植前后，解决了免疫障碍的致病因素；
（3）对PNH异常细胞不需要完全消除，因为根据对临床患者的观察，外周血仍然存在15％以下异常细胞，但无疾病表现。当然，细胞移植治疗这种疾病需要更多的病例和更长的时间。
二、治疗免疫抑制剂
根据国外和国内的经验，抗胸腺细胞球蛋白、抗淋巴细胞球蛋白、环孢素独或联合应用A免疫抑制剂治疗对骨髓增生不良患者有一定疗效，对溶血为主PNH无效或无效。但根据双重发病机制的假设，上述免疫抑制剂的应用是合理的。ChoSG等2001年报道，给1例PNH患者采用大剂量环磷酰胺预处理，然后给予同基因造血干细胞，缓解后12个月复发。作者认为应该使用抗淋巴细胞球蛋白。另一份报告是在治疗了抗胸腺细胞球蛋白后PNH克隆暂时减少，认为可能是激活和补充胸腺细胞球蛋白的经典方法PNH细胞溶血PNH克隆减少。
三、减少溶血发作的方法
平时要注意避免感冒、某些药物等容易引起溶血发作的诱因。最常用的溶血治疗方法是用肾上腺皮质激素减少或减少血红蛋白尿的发生。一开始可以用泼尼松30~40mg，发作停止后，剂量减半，然后逐渐减少到最小剂量。许多患者不需要维持剂量。如果使用泼尼松进行维持治疗，则应用最小剂量。此外，常用的维生素E，300mg/d，三次服用，但效果不确定。国内有人试用防溶灵(杨梅树根皮)、川芎嗪(阿魏酸钠)。
