小儿慢性粒细胞白血病治疗前的注意事项

       (一)常规治疗难以缓解细胞遗传学水平，即彻底清除Ph1阳性染色体细胞。目前，异基因骨髓移植是CML长期无病生存的唯一治疗方法。慢性药物治疗的目的是缓解症状、体征和血液学水平的异常表现。对于急变病例，治疗的目的是将其逆转到慢性病例。

       1.非特异性治疗 高尿酸血症、水电解质紊乱、白血病危象、高血小板血症（同急性白血病），脑膜浸润时按脑膜白血病治疗。

       2.慢性期治疗

       (1)单药化疗:标准药物为白消安(马利兰)或羟基脲，能有效控制临床症状、体征和血液学变化，但不会延迟急性变化。羟基脲是一种抑制核苷酸转化为脱氧核苷酸的核苷酸还原酶抑制剂DNA合成，推荐剂量为10～20mg/(kg·d)，根据临床情况，其疗效与白消安（马利兰）相似，作用时间短，相对安全，全身毒副作用相对较小。白消安（马利兰）是一种烷化剂，是一种非细胞周期特异性药物，常用剂量为0.06～0.1mg/(kg·d)，用药10～14之后血细胞开始明显下降，肝脾缩小晚于血象变化，约3个月肝脾完全恢复正常。白消安(马利兰)的特点是反应晚但持续时间长，所以白细胞计数下降到(30～40)×109/L药物剂量应减半至20×109/L停药。停药后2～3白细胞计数周内仍可继续下降。除骨髓抑制外，白消安(马利兰)还有肺纤维化、色素沉着、消瘦、低血压等不良反应。

       (2)干扰素α：其作用机制尚不明确。70％有效治疗干扰素，缓解血液学水平。15％病人可达到细胞遗传学水平缓解。干扰素α与白消安(马利兰)合用时骨髓抑制严重，缓解率不高于单用干扰素α。与羟基脲合用时，缓解时间缩短，毒性反应耐受，但不提高细胞遗传学水平的缓解率。与小剂量阿糖苷合用可提高细胞遗传学水平和慢性后期缓解率。α与羟基脲脲结合时，推荐使用如下：首先使用羟基脲，将白细胞数降至(10～20)×109/L同时使用干扰素α，干扰素α从小剂量开始，3～72周内增加剂量。α睡前最好使用退热剂，避免发热。其他不良反应包括疲劳、抑郁、失眠等。当白细胞下降时2×109/L或低于血小板50×109/L时减量。α-干扰素应长期使用，直至加速期、急变期或细胞遗传学水平缓解3年以上。异基因骨髓移植仍然是唯一被证实的治愈方法CML治疗方法(见干细胞移植)。CML骨髓移植结果见表3。

       3.急变后治疗 急变后可按急性白血病相应类型治疗。

       (二)预后

       目前常用的治疗方法可以使用CML中位生存期达到5～5.5年，35％～40％病人可以生存7～8年。急变后生存期很短，按月计算。影响慢性期长度的不利因素包括脾左肋大于脾左肋。15cm，肝右肋大于6cm，血小板低于150×109/L或大于500×109/L，外周血幼稚细胞大于1％或未完全成熟(核左移)细胞大于20％。

       CML急变后预后不良，治疗常耐药，急变后平均生存期为3个月，急变生存期略长。