发布于 2024-03-08 来源：复禾疾病百科
1.造血干细胞移植:这是粘多糖病的特异性治疗，起源于20世纪80年代。造血干细胞移植最大的缺点是死亡率高，可能是70％左右。目前的共识是对的Ⅰ如果重型患者能在2岁前移植造血干细胞，可以改变疾病的自然过程，促进身高的增加，改善多器官的积累症状，特别是神经系统，但对心脏瓣膜的改善影响不大。Ⅵ骨髓移植也有效，但随着时间的推移，造血干细胞可能会逐渐消除。过去认为造血干细胞移植对Ⅱ类型神经系统的累及没有效果，最近日本的数据显示，3岁前仍有骨髓移植的效果。
二、酶替代疗法：这也是粘多糖疾病的特异性治疗，通过静脉输液提供生物工程获得患者缺乏的酶，起源于20世纪90年代，2003年被美国治疗FDA批准用于临床治疗。酶替代治疗的优点在于安全性好。目前Ⅰ型，Ⅱ型，Ⅵ均有相应的酶替代疗法。ⅣA型酶目前正处于临床药物试验阶段。Ⅵ型和Ⅰ轻度患者，首选酶替代治疗。造血干细胞移植围手术期间，也应进行酶替代治疗。酶替代治疗非常昂贵。
对症支持治疗：如康复、心瓣膜置换、疝修复、人工耳蜗、角膜移植等。
