治疗中没有特殊的方法。鉴于亚型间是一种疾病的不同发展阶段，治疗应根据不同的病期而有所不同。一般应遵循阶段治疗的原则。
RA和RARS采用调节造血的药物为主，可按慢性再障治疗或给予诱导分化，如雄激素、肾上腺皮质激素、维A酸、干扰素等。如果病情进展为白血病，可以单药或联合化疗，如RA和RAS主要问题是贫血，主要用于调节和刺激造血的药物，类似于再生障碍性贫血的治疗。
RAEB治疗就像急性白血病一样。异基因骨髓移植是治愈这种疾病的唯一途径，使用莫拉司亭等造血生长因子(GM-CSF)或非格司亭(G-CSF)、白介素-3、促红细胞生成素(EPO)一些病人可以得到缓解。
RAER、RAEB-T和CMML诱导分化、化疗或骨髓移植可选择。
1.刺激造血
可选用司坦唑醇、糖皮质激素、重组白细胞介素3、雄激素及同化激素、集落刺激因子等。
2.诱导分化
顺式或全反式维甲酸可用于干扰素α、靛蓝玉红，三尖杉碱，维生素D3等等或联合用药。
3.化疗
可选用小剂量阿糖胞苷、阿柔比星、伊达比星、依托泊苷、小剂量三尖杉碱、足叶乙苷及联合化疗。
4.骨髓移植
异基因骨髓移植治疗MDS儿童异基因骨髓移植是最有效的方法，其疗效明显优于成人患者。配合骨髓移植，约有50％～80％患儿长期缓解。然而，由于骨髓来源等问题尚未完全解决，在中国很少使用。脐血和胎盘血干细胞移植将取代骨髓移植。继发于癌症治疗MDS病人，建议在RAEB或RAEB-T最好在早期移植。7号染色单体或复杂染色体核型异常RC患儿，如有HLA匹配的同胞供体或无关供体应在确诊后尽快进行SCT，其他RC患儿如有HLA确诊后也应尽快进行匹配的同胞供体SCT。晚期MDS(RAEB和RAEB-t)确诊后应尽快进行HLA完全匹配的同胞供体与无关供体或一个位点不相容SCT，如果疾病的进展可以考虑单倍体SCT。
