1、治疗

小儿腺苷脱氨酶缺乏的治疗方法    

       骨髓移植是一种常规的治疗方法。酶替代疗法:ADA结合聚乙二醇(PEG-ADA)它可以延长酶在体内的活性,降低其免疫原性,几乎可以完全纠正儿童的代谢紊乱,不同程度地恢复免疫功能。

   

       ADA缺乏是第一种使用基因治疗的遗传疾病。2年的随访证实T细胞、B细胞、髓细胞和粒细胞可以长期表达转移ADA基因、儿童体液免疫和细胞免疫趋于正常。因为大多数患儿在接受基因治疗后仍需要PEG-ADA基因治疗的疗效评估仍难以替代治疗。

小儿腺苷脱氨酶缺乏的治疗方法    

       2、预后

   

       未经治疗的患者预后极差,不可避免地死于严重感染。ADA活性大于5%免疫功能基本正常,

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