发布于 2024-03-08 来源：复禾疾病百科
目前，对各种粘多糖疾病没有药物治疗，可以进行一些对症治疗。特殊治疗是骨髓移植，以取代各种粘多糖酶的缺乏。MPSⅠ-H骨髓移植治疗后，患者智力改善，外周组织粘多糖消失，角膜清亮，肝脾缩小，尿液排出粘多糖正常；但骨骼畸形没有改善。如果骨髓移植可以早期诊断和进行，骨髓移植可能会减少骨骼损伤。骨髓移植Hunter和Sanfilippo综合征没有明显的效果。试验中移植了其他类型的粘多糖疾病。最近，基因工程生产的特异性酶的出现给粘多糖疾病的治疗带来了希望。基因治疗需要研究。
