婴儿生长激素治疗适应症是生长激素缺乏的儿童患者。经过生长激素治疗，儿童患者每年会长10厘米到15厘米左右。如果小于胎龄，三个月后可以长3厘米到5.5厘米左右。
专家特别提醒矮小患者及其父母，并非所有矮小疾病都适合生长激素治疗。如甲状腺功能低下引起的矮小、骨骺完全闭合但仍然矮小、家族性低血磷性佝偻病矮小等，不适合生长激素治疗。
以家族性低血磷佝偻病为例，该病是由肾小管缺陷引起的佝偻病，尿液中磷量增加，导致人体钙磷代谢紊乱。遗传方法是显性遗传，是一般生理剂量的维生素D无反应，又称抗维生素D佝偻病。
男性患者只能将疾病遗传给女孩，女性患者可以遗传给男孩和女孩。女性患者较多，但症状较轻，男性发病率较低，但症状较严重。儿童通常发病较早，出生后不久就有低血磷，大多在1岁左右开始出现类似的维生素D骨病缺乏性佝偻病，O腿部形状往往是引起注意的最早症状，但轻度患者往往被忽视，一些患者因生长发育障碍而去医院。6 岁左右病情严重的儿童可出现典型的活动性佝偻病，表现为严重的骨畸形、侏儒症和严重的骨痛。有些孩子可能因为骨痛而不能行走。患者可能会出现骨折和生长停滞。早期牙齿病变，如牙齿断裂、磨损、脱落、釉质过少等。成年人常表现为软骨病。
据了解，家族性低血磷性佝偻病需要终身治疗。治疗时必须预防骨畸形，尽量增加血磷，最好保持0.97mmol/L以上最好，有利于患者骨钙化，保持正常生长率，必须避免维生素D高尿钙和高血钙是由中毒引起的。
