儿童再生障碍性贫血的治疗包括病因治疗、支持治疗和各种促进骨髓造血功能恢复的措施。慢性型一般以雄激素为主，辅以其他综合治疗。急性预后差，上述治疗往往无效。一旦确定诊断，应尽快选择骨髓移植或抗淋巴细胞球蛋白。主要治疗方法如下：
1、支持疗法
所有可能造成骨髓损伤的物质都应尽量去除，所有对骨髓有抑制作用的药物都应禁止使用。积极做好个人卫生和护理工作。对于缺乏颗粒细胞，应保护隔离，并积极预防感染。严重出血者应输入浓缩血小板。反复输血者应使用去铁胺排铁治疗。
2、雄激素
雄激素是治疗慢性再生障碍的首选药物。雄激素必须在一定量残留的造血干细胞的基础上发挥作用。雄激素通常对急性和严重的再生障碍无效，对慢性再生障碍有一定的疗效，但剂量大，持续时间长。
3、骨髓移植
骨髓移植是治疗干细胞缺陷引起再生障碍的最佳方法，可达到根治的目的。
4、造血细胞因子和联合治疗
目前，造血细胞因子仅限于治疗重型再障免疫抑制剂时的辅助用药。联合治疗可提高重型再障治疗效果。
