到目前为止,骨髓移植还没有很好的治疗方法,但疗效并没有预期的那么好。目前,世界上最先进的治疗方法是Enzyme-Replacement-Therapy。酶替代和基因治疗正在研究中。据文献统计,国外有几十个骨髓移植成功的例子。

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